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β地中海贫⾎在体基因治疗技术应⽤和产业化

项目内容
**成果单位**中国医学科学院输⾎研究所
**产业领域**医药健康(含核医疗)
**合作方式**拟合作⾦额(以后续实际为准,万元):作价⼊股,3000

项目简介

围绕输⾎依赖型β-地中海贫⾎缺乏安全有效治疗⼿段的临床难题,研制了体内基因编辑药物

YM001,采⽤mRNA-LNP靶向递送技术,实现⼀次性体内基因修复,⽆需体外造⾎⼲细胞培养和移

植,安全性显著优于传统技术路线,可为遗传性⾎液病患者提供⾼效、可及的治疗新选择。

联系⼈:张⽼师18643126208

成果输出单位:中国医学科学院输⾎研究所

*来源:2026年第一批成果找市场揭榜挂帅高层次人才专场项目手册*